Información chequeada sobre el tratamiento EryDex de EryDel

 

Hoy hay otras alternativas que vamos probando con la información qué manejamos cada familia y con las posibilidades que contamos.

Sabemos que es muy complejo cada tratamiento que encaramos y que no en todos nuestros niños obtendremos los mismos resultados ya qué cada uno lleva este síndrome de diferente manera.

Con la información y la posibilidad que cada una de las familias tenemos; vamos probando con la fe puesta en la mejor cálidad de vida de nuestros hijos.

Núnca dejando de pensar en encontrar una cura.

Si bien este tratamiento en éste art. sé refiere a fase III en el 2019… Estamos contactados con familias qué lo están realizando y recién entrando en Fase III.

Está investigación de la mejora inducida por esteroides de los signos neurológicos de la enfermedad, y un estudio de fase III que tiene previsto finalizar la inclusión a mediados de «2019» podría cambiar en gran medida la vida de estos pacientes.

Los corticosteroides, que en su momento fueron considerados como la gran esperanza para los pacientes con AT, no han logrado hasta ahora convertirse en la opción terapéutica viable que se busca.

Si bien es cierto que la mayoría de los pacientes presentaron una respuesta clínica con beneficios a corto plazo en cuanto a su función neurológica, estas mejoras obtuvieron de la mano  efectos secundarios (inducidos por los corticosteroides) que causaron el abandono del tratamiento.

En enero de 2016 se inició el proyecto financiado con fondos europeos IEDAT (Intra Erythrocyte Dexametasona en el tratamiento de Ataxia Telangiectasia) con el objetivo de poner en marcha un ensayo clínico de fase III.

EryDex se produce mediante el encapsulado  vivo de fosfato sódico de dexametasona (DSP) en los eritrocitos de los pacientes, a los que posteriormente se le administran inyecciones cada mes.

El DSP es desfosforilado por fosfatasas de los eritrocitos para liberar la dexametasona biológicamente activa (un corticosteroide empleado para diversas enfermedades) en la sangre.

Cuando se puso en marcha el proyecto IEDAT, la empresa ya había evaluado EryDex en un ensayo de prueba de concepto durante seis meses en el que participaron veintidós pacientes con AT y que dió como resultado una mejora de los síntomas neurológicos sin que se observaran signos de los efectos secundarios típicos de los esteroides.

De la fase III a la comercialización.

El proyecto IEDAT ha sido estrictamente diseñado para llevar a cabo un ensayo de fase III con la esperanza de que confirme los beneficios de EryDex sobre los síntomas neurológicos de la AT, así como su buena tolerabilidad.

Actualmente se encuentra en curso la inclusión de pacientes para este ensayo, el cual se espera que abra las puertas a la aprobación de la de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) y la FDA (Organismo estadounidense para el Control de Alimentos y Medicamentos) como el primer tratamiento autorizado para la AT.

EryDex podría constituir un tratamiento de primera línea para los pacientes con AT al mejorar su calidad de vida y quizás incluso relentizar la progresión de la enfermedad.

Los esfuerzos de EryDel en relación con la AT también podrían proporcionar directa e indirectamente una mejor comprensión sobre los antecedentes de esta enfermedad y su mecanismo de acción.

La Unión Europea no es la única que cree en el tratamiento de EryDel.

El proyecto también ha impulsado la creación de un registro de pacientes de la UE por iniciativa de la Sociedad de la AT del Reino Unido.

Este registro permitirá realizar un seguimiento de la epidemiología (prevalencia e incidencia) de la AT,

el desarrollo de una historia natural de la enfermedad basada en la evidencia, la identificación de biomarcadores, el desarrollo de directrices clínicas y la auditoría de los tratamientos para la AT y sus desenlaces.

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El sistema EryDex es un producto combinado que se usa para cargar fosfato sódico de dexametasona (DSP) en eritrocitos autólogos (EDS) creando el producto final de EDS que se infunde en los pacientes.

Etiqueta de grupo de brazo: droga

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El articulo fue recortado en su parte comercial.

Articulo Original: https://cordis.europa.es El cual figura como proyecto cerrado en el 2020.